Forskning kring cystnjurar – utvecklingen går framåt

De senaste två decennierna har forskare runt om i världen gjort stora framsteg för att förstå de grundläggande genetiska och biologiska mekanismer som orsakar cystnjurar.

Ibland händer det att slumpen hjälper forskarna att hitta nya läkemedel. De flesta av oss har hört talas om att Alexander Flemming upptäckte penicillinet mer eller mindre av en slump. Han glömde en bakterieodling på sitt laboratorium när han reste på semester och upptäckte när han kom tillbaka att den mögelsvamp som bildats i skålen dödade bakterierna i dess närområde.

Ett annat känt läkemedel som togs fram med ett syfte, men som kom att användas i ett helt annat syfte, är sildenafil – eller Viagra som vi också kallar det. Det var tänkt som en hjärtmedicin, men en av dess ”biverkningar”, blev orsaken till den stora succén, att hjälpa män med erektionssvårigheter.

Men, även om det då och då slumpmässigt sker banbrytande upptäckter så är de flesta nya läkemedel resultatet av ett långt och systematiserat arbete. Ju mer forskare vet om vad som orsakar en sjukdom, desto större är chansen att de kan arbeta fram ett verksamt läkemedel som kan lindra, bromsa eller helt bota sjukdomen. Den här typen av systematiserat forskningsarbete sker både på universitet och inom läkemedelsindustrin, och inte så sällan i ett samarbete mellan dessa.

Idag vet forskarna väldigt mycket om cystnjuresjukdom. Det finns metoder för att upptäcka sjukdomen tidigt och kunskap om att behandla patienter för de symtom som sjukdomen kan ge. Under de senaste två decennierna har forskare runt om i världen dessutom gjort stora framsteg för att förstå de grundläggande genetiska och biologiska mekanismer som orsakar sjukdomen. De vet att sjukdomen orsakas av en mutation i en av två gener – PKD1 och PKD2. När generna skadas genom mutationen, skadas två proteiner – polycystin 1 och polycystin 2 – som är viktiga för njurarnas celler då de bland annat reglerar cellernas calciumnivåer. Då kan cellers hela beteende förändras och celler kan börja bilda små vätskefyllda blåsor som sedan växer sig större och större.

 

Cell_illustration_forskningFramtid

 

Den här bilden visar de olika mekanismer inom cellen som orsakar förändringen och i olika typer av experiment har forskare hittat sätt som kan hindra utvecklingen av cystor. Alla dessa förkortningar, pilar och streck och all den kunskap de står för är resultatet av forskningsutvecklingen de senaste decennierna.

Med denna kunskap har flera läkemedelsföretag tagit fram molekyler som på olika sätt påverkar njurarnas celler på ett gynnsamt sätt. Det finns ett flertal tänkbara läkemedelskandidater, vissa används redan i kliniska studier, som visat sig bromsa utvecklingen av cystnjurar. Förhoppningsvis kan någon eller några av dessa i framtiden visa så goda resultat att de kan börja användas på fler patienter än bara de som ingår i de kliniska studierna.